La terapia genica allevia i sintomi di Parkinson

I ricercatori stanno testando la terapia genica per la malattia di Parkinson

2014/01/10

La terapia genica offre nuovi e promettenti approcci per il trattamento del morbo di Parkinson. Per decenni, gli scienziati di tutto il mondo hanno cercato modi per trattare la malattia neurologica degenerativa precedentemente incurabile. Ora ha un team di ricerca franco-britannico nella rivista „The Lancet“ ha pubblicato uno studio, che conclude che la cosiddetta terapia genica ProSavin può essere raggiunta almeno un miglioramento significativo delle capacità motorie nei pazienti con Parkinson.

Ad oggi, la malattia di Parkinson viene solitamente trattata con una terapia sostitutiva della dopamina orale, tuttavia, il trattamento a lungo termine porta a significativi effetti collaterali, come „Disturbi del controllo del polso causati dalla stimolazione intermittente dei recettori della dopamina e degli effetti collaterali“, Il gruppo di ricerca riferisce al professor Stéphane Palfi della Facoltà di Medicina dell'Università di Parigi. Nel suo recente studio, è stata studiata l'efficacia e la tollerabilità del trattamento alternativo basato sulla terapia genica di ProSavin. Questo ha dimostrato di essere abbastanza efficace e ben tollerato.

La terapia genica aumenta la produzione di dopamina nel cervello
Nella terapia genica di ProSavin, gli scienziati usano virus seminati come vettori di sequenze di DNA o geni che svolgono un ruolo chiave nella produzione di dopamina. Questi vengono iniettati nel cervello del paziente e quindi automaticamente incorporati in alcune cellule cerebrali, dopo di che la produzione di dopamina nel cervello aumenta in modo significativo. Pertanto, causata da disordini motori da carenza di dopamina dei pazienti di Parkinson come contrazioni muscolari o i tipici tremori e disturbi dell'equilibrio in modo significativo. I ricercatori hanno ora studiato l'efficacia di questo metodo in 15 pazienti con malattia di Parkinson di età compresa tra i 48 ei 65 anni. Tutti i soggetti hanno sofferto del disturbo neurologico per almeno cinque anni. I pazienti hanno ricevuto dosi diverse di ProSavin (tre hanno ricevuto basse dosi, sei erano mediane, sei alte) e sono stati successivamente seguiti per almeno 12 mesi.

Nessun effetto collaterale serio
Sii dai pazienti „54 eventi avversi correlati al farmaco (51 lievi, tre moderati)“ segnalati entro il periodo di follow-up, i ricercatori segnalano. Le lamentele più comuni sono state le cosiddette discinesie (disturbi del movimento). Tuttavia, secondo Palfi e colleghi, non sono stati segnalati eventi avversi gravi dovuti a farmaci in studio o procedure chirurgiche. Dopo sei mesi, tutti i pazienti hanno avuto un significativo miglioramento delle capacità motorie. Maggiore era la dose somministrata, più chiaro era il miglioramento delle capacità motorie dei pazienti. In alcuni pazienti l'effetto è durato fino a quattro anni. Successivamente, tuttavia, i limiti delle capacità motorie in vista della progressione della malattia tornarono in modo significativo da sopportare.

Altri aspetti della malattia di Parkinson non sono considerati
In un commento sull'articolo nella rivista specializzata „The Lancet“ critica Jon Stoessl del Pacific Parkinson's Research Center dell'Università della British Columbia e di Vancouver che l'attuale approccio di terapia genica ha avuto un effetto comprovato sulle capacità motorie dei pazienti, ma qui gli altri sintomi della malattia sarebbero stati trascurati. Pertanto, i deficit cognitivi e i cambiamenti nel carattere sono per molti pazienti una compromissione molto maggiore rispetto alle difficoltà motorie. Un metodo di trattamento significativo dovrebbe quindi considerare questi aspetti. (Fp)