Nuovo farmaco approvato per la sclerosi multipla

Primo farmaco approvato per la sclerosi multipla

22/03/2011

La Commissione Europea dei Medicinali (EMA) ha approvato un nuovo composto per il trattamento del remitting recidivante (RRMS). Per le persone colpite il farmaco disponibile con il nome commerciale di Gilenya® promette un'applicazione molto più piacevole, poiché al posto delle iniezioni usuali una volta al giorno il principio attivo fingolimod viene assunto per via orale. Tuttavia, anche gli esperti mettono in guardia contro gli effetti collaterali non minori del nuovo farmaco MS. Durante uno studio, due soggetti erano morti.

L'EMA ha con la sua decisione per l'approvazione del nuovo farmaco per il trattamento della sclerosi RR-mulitple (RRMS) i risultati supportati diversi studi in considerazione, in cui ultimi due studi di grandi dimensioni di fase III (LIBERTÀ, trasforma) potrebbe dimostrare che fingolimod, il tasso annuale di recidive, può influenzare favorevolmente la progressione della disabilità e il numero di lesioni infiammatorie cerebrali nei pazienti con sclerosi multipla. Gli effetti collaterali come infezioni influenzali, mal di testa, diarrea, mal di schiena, raffreddori e aumento dei test di funzionalità epatica e lymphopenias (deficit di linfociti), sono giustificabili nel parere della EMA a un trattamento promettente di sclerosi multipla recidivante remittente.

Primo farmaco orale contro la SM
La sclerosi multipla può essere trattata come una malattia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale in futuro con l'aiuto dell'ingrediente quotidiano somministrato per via orale fingolimod. „Per molti malati che non sono sufficientemente trattati con le iniezioni di principi attivi disponibili in commercio, ora c'è una nuova opzione con un aumento della qualità della vita“, ha sottolineato il portavoce del consiglio di amministrazione della rete di competenza correlata alla malattia Multiple Sclerosis (KKNMS), il professor Heinz Wiendl. Il KKNMS ha inoltre accolto con favore l'approvazione del farmaco per il trattamento della sclerosi multipla RR, „tuttavia, esortiamo i nostri colleghi, neurologi affermati e clinicamente attivi, a prescrivere fingolimod solo dopo un'attenta valutazione del profilo di rischio-efficacia, poiché il farmaco interferisce profondamente con il sistema immunitario del paziente“, ha avvertito il professor Heinz Wiendl. „L'affaticamento della siringa di per sé non è un'indicazione“, che giustifica l'uso della sostanza attiva, ha continuato l'esperto. Il KKNMS raccomanda un'attenta gestione del nuovo farmaco, soprattutto a causa della minaccia di effetti collaterali.

Approvazione del nuovo farmaco MS con restrizioni
Fingolimod agisce nel trattamento della sclerosi multipla come un cosiddetto sfingosina-1-fosfato (S1P) recettore modulatore e avvia una redistribuzione reversibile dei linfociti circolanti nei linfonodi. I linfociti sono responsabili dello sviluppo dell'infiammazione nel sistema nervoso centrale e quindi di gran parte dei sintomi della malattia nella sclerosi multipla. Ridistribuendo i linfociti, è quindi possibile ottenere significativi effetti positivi nel trattamento della SM, come dimostrato da studi precedenti. Inoltre, il nuovo farmaco può anche reagire direttamente con le cellule del sistema nervoso centrale e causare un effetto protettivo e un parziale recupero del tessuto qui, l'EMA giustifica il voto positivo sulla approvazione di fingolimod. Tuttavia, l'EMA ha accoppiato l'uso del nuovo farmaco a determinate condizioni. Fingolimod può essere utilizzato solo nei pazienti RRMS che continuano ad avere, nonostante la terapia con interferone una elevata attività di malattia o due e sostenuto più impedire ricadute in un anno, mentre una o più lesioni (contrasto migliorando fornelli malattia) esposte in risonanza magnetica nucleare, ha deciso di EMA.

Numerosi stati consentono l'uso del farmaco MS
Già due mesi fa, il comitato consultivo dell'EMA ha raccomandato l'approvazione della sostanza attiva fingolimod come trattamento orale della sclerosi multipla RR una volta al giorno alla dose di 0,5 milligrammi. Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) ha già approvato il fingolimod alla fine di settembre 2010, con approvazione senza le restrizioni imposte in Europa. Contemporaneamente agli Stati Uniti, il principio attivo è stato registrato anche in Svizzera e in Australia. Anche nel mercato canadese Fingolimod è ora approvato. L'EMA ha ora anche dato un voto positivo, ma mette in guardia contro la sua frivolezza in considerazione degli effetti collaterali identificati nello studio di fase III.

Gli effetti collaterali del nuovo farmaco non dovrebbero essere sottostimati
Ad esempio, lo studio TRANSFORMS ha rilevato due gravi infezioni da herpesvirus che causano la morte. „Sebbene entrambi i pazienti siano stati trattati con una dose più elevata rispetto a 0,5 mg ora approvati per capsula rigida, ciò non dovrebbe essere banalizzato“, ha sottolineato il Prof. Wiendl. Inoltre, sono stati osservati diversi casi di ingrossamento dei linfonodi, probabilmente innescati dalla terapia con il nuovo farmaco. Il Prof. Wiendl ha sottolineato che questo è da aspettarsi in totale, „che il trattamento con fingolimod può causare complicazioni, le cui conseguenze sono attualmente difficili da stimare.“ Pertanto, l'esperto del KKNMS ha sostenuto „per un attento monitoraggio, i cui risultati sono registrati in un registro di sicurezza“ dovrebbe. La sclerosi multipla della rete di competenza correlata alla malattia sta attualmente lavorando a informazioni pratiche sui farmaci e la renderà presto disponibile sulla sua homepage e sulle linee guida della Società tedesca di neurologia, ha spiegato il Prof. Wiendl. (Fp)

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Immagine: Rainer Sturm