La droga dovrebbe sconfiggere l'Alzheimer

Nuovo farmaco contro l'Alzheimer, il Parkinson e le malattie da prioni testati con successo nei topi

2013/11/10

Malattie come l'Alzheimer, il Parkinson e la CJD causano la morte delle cellule nervose nel cervello della persona colpita. La causa è un accumulo di proteine ​​correlato alla malattia nei neuroni. Finora, non c'è stato alcun farmaco e nessuna terapia che possa impedire a coloro che ne sono affetti di perdere gradualmente sempre più funzioni cerebrali. Le medicine disponibili possono solo rallentare la progressione della malattia.

I ricercatori britannici sono ora riusciti a sviluppare un farmaco che proteggerà le cellule cerebrali dei topi malati a lungo termine. Tuttavia, una cura per le malattie nell'uomo è lungi dall'essere trovata. Soprattutto perché gli animali sperimentali soffrivano di gravi effetti collaterali. Tuttavia, secondo gli esperti, lo studio potrebbe introdurre una svolta nella ricerca di un farmaco per il morbo di Alzheimer, poiché ulteriori ricerche producono risultati positivi. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista „Scienza Medicina traslazionale“ pubblicato.

La sostanza attiva dovrebbe impedire arresti di produzione delle proteine ​​nelle cellule
La prof.ssa Giovanna Mallucci dell'Università di Leicester in Inghilterra ei suoi colleghi hanno esaminato come i topi possono essere trattati per una cosiddetta malattia da prioni. Per questo hanno sviluppato insieme alla società farmaceutica GlaxoSmithKline (GSK), che detiene il brevetto per il farmaco, il principio attivo GSK2606416. Lo studio è stato finanziato dal UK Medical Research Council, un'agenzia governativa.

Come si è scoperto, il farmaco proteggeva le cellule cerebrali dei topi in modo che i neuroni non si estinguessero e non si verificassero sintomi specifici per la malattia nei roditori. Gli animali hanno già sofferto di sintomi di malattia, questi sono stati formati dal ritorno della droga. Oltre agli effetti positivi, ma ha anche mostrato effetti collaterali del farmaco. I ricercatori hanno registrato un leggero aumento del livello di zucchero nel sangue dei topi e una perdita di peso di circa il 20 percento del peso corporeo in media.

I pazienti con una cosiddetta malattia da prioni come la malattia di Creutzfeldt-Jakob (CJD) hanno una maggiore quantità di prioni - proteine ​​con ripiegamento errato - nel corpo, che, secondo i ricercatori, influenza l'equilibrio proteico complessivo delle cellule interessate. Poiché i prioni sono identificati dai sensori cellulari come sostanze nocive, la cellula interessata reagisce con uno stop di produzione delle proteine. Di conseguenza, i neuroni muoiono di conseguenza. L'enzima „vantaggio“ (Proteina chinasi RNA-come reticolo endoplasmatico chinasi) è responsabile per la chiusura della produzione di proteine. I ricercatori pertanto utilizzano questo enzima nei topi per impedire la produzione di proteine ​​dall'arresto. L'obiettivo non era quindi quello di impedire l'accumulo di prioni nelle cellule, che era spesso l'approccio di ricerca.

I prioni patogeni (patogeni) di solito entrano nel corpo umano attraverso alimenti contaminati o si formano come parte di una spontanea ripiegatura dei propri prioni del corpo. Oltre alla CJD, la BSE (morbo della mucca pazza) nei bovini e Scarpie (scrapie) nelle pecore sono anche associati a un'infezione da prioni.

La sostanza attiva contro le malattie da prioni ha effetti collaterali
Nel loro studio, Mallucci ed i suoi colleghi hanno trattato un gruppo di test di giovani topi sette settimane dopo l'infezione da prioni. In questa fase, la malattia si era già diffusa nel cervello ma non causa ancora sintomi. Il secondo gruppo sperimentale è stato trattato solo nove settimane dopo l'infezione con il farmaco. Questi topi soffrivano già di disturbi della memoria e del comportamento. Il farmaco è stato somministrato per via orale a tutti i roditori due volte al giorno.

Come hanno riferito i ricercatori sul diario, tutti gli animali erano praticamente privi di sintomi dopo dodici settimane, con problemi di memoria che erano già persistiti. La produzione di proteine ​​vitali era stata stimolata dal farmaco, quindi l'obiettivo a „vantaggio“ per essere implementato con successo. Tutti i topi di controllo che non erano stati trattati con il farmaco avevano una grave malattia da prioni.

Sebbene una piccola parte dei topi trattati con successo dovrebbe effettivamente vivere più a lungo per esplorare se il farmaco influisce anche sulla durata della vita degli animali, i ricercatori hanno dovuto uccidere quasi tutti gli animali da esperimento. I roditori avevano perso in media il 20 percento del loro peso corporeo e quindi dovevano essere uccisi secondo le norme sugli animali. Questo limite ha lo scopo di prevenire sofferenze inutili da parte di animali emaciati. Tra gli animali da esperimento c'erano anche topi più anziani che hanno ricevuto il farmaco per un periodo di sette settimane dall'età di sei mesi. In questi roditori, nessuna perdita di peso è stata registrata in contrasto con gli animali più giovani. Tutti gli animali dovrebbero nonostante la perdita di peso „sono stati ovviamente in forma e attivi, scrivono i ricercatori.

La droga solleva grandi speranze per la ricerca sull'Alzheimer
Non è solo nel caso delle malattie da prioni che si accumulano le proteine ​​non funzionali. Malattie neurologiche o neurodegenerative come l'Alzheimer e il Parkinson sono anche caratterizzate dalla morte correlata alla proteina dei neuroni. Pertanto, gli scienziati sperano che il nuovo farmaco possa essere utilizzato anche in queste malattie. Ma prima è necessaria una ricerca più approfondita e intensiva, prima che sia necessario testare l'agente solo negli esseri umani.

„La cosa veramente sorprendente è la scoperta di un farmaco che impedisce completamente la neurodegenerazione per la prima volta. Questo rimedio non sarebbe stato applicato agli umani, ma significa che possiamo farlo ed è un inizio“, Mallucci ha spiegato „BBC News“.

Perché l'enzima „vantaggio“ Non solo nei neuroni ma in tutto il corpo, la droga ha un effetto praticamente sull'intero organismo. Così ha anche influenzato il pancreas e quindi la regolazione del livello di zucchero nel sangue dei topi.

Gli esperti di tutto il mondo sono entusiasti e riservati allo stesso tempo per quanto riguarda l'applicabilità del principio attivo all'Alzheimer e al Parkinson. „Sospetto che questo studio sarà considerato il punto di svolta nella ricerca di una cura per l'Alzheimer ", ha dichiarato Roger Morris del King's College di Londra „BBC News“. „Sono molto emozionato perché questa è la prima prova in un animale vivente che puoi ritardare la neurodegenerazione. Il mondo non cambierà domani, ma questo è uno studio rivoluzionario. "(Ag)