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Il ragazzo riceve una pelle completamente nuova trapiantata
Per la prima volta nel mondo, un team di medici ha trattato con successo un paziente con trapianti da cellule staminali geneticamente modificate. A causa di una malattia rara, il ragazzo ha perso circa l'80% della sua epidermide. La condizione del bambino era critica. I medici dovevano agire rapidamente, perché già avevano fallito tutte le terapie convenzionali.
Per la prima volta, un team di trattamento del centro per le ustioni dell'Università della Ruhr di Bochum e del Centro di Medicina Rigenerativa dell'Università di Modena (Italia) ha curato con successo un ragazzo con gravi danni alla pelle con trapianti da cellule staminali geneticamente modificate. Il ragazzo soffre della cosiddetta malattia delle farfalle, una malattia genetica della pelle che ha distrutto circa l'80% della sua epidermide.
Per la prima volta è riuscito il trapianto di pelle da cellule staminali geneticamente modificate. (Immagine: edwardolive / fotolia.com) Dopo che tutte le terapie stabilite avevano fallito, il team di medici di Bochum optò per un approccio sperimentale: trapiantarono la pelle dalle cellule staminali geneticamente modificate alle superfici della ferita. Il trattamento ebbe successo, così che oggi, circa due anni dopo, il ragazzo possa tornare alla vita familiare e sociale. I medici riferiscono in "Natura".
Condizione pericolosa per la vita
La malattia della farfalla, scientificamente epidermolisi bollosa, si riferisce a una malattia della pelle congenita che è considerata incurabile. La causa è il danno ai geni che formano proteine, che sono essenziali per la struttura della pelle. Anche il minimo impatto o impatto sulla superficie della pelle può portare alla formazione di vesciche, ferite e perdita di pelle con cicatrici. A seconda della gravità della malattia, possono anche essere colpiti gli organi interni o possono essere causati gravi disturbi funzionali.
La malattia limita fortemente la qualità della vita delle persone colpite; Spesso è pericoloso per la vita. Come nel caso dell'allora Hassan di sette anni: quando è stato ricoverato nel reparto di terapia intensiva pediatrica dell'Ospedale cattolico di Bochum nel giugno 2015, il 60% della sua epidermide è stato perso. "Ha sofferto di sepsi grave con febbre alta e ha pesato solo 17 chilogrammi - una condizione pericolosa per la vita," Dr. Tobias Rothoeft, medico senior presso il dipartimento di pediatria e adolescenza presso l'ospedale cattolico di Bochum. Tutti i tentativi di terapia conservativa e chirurgica sono falliti.
Nuovo concetto di terapia in tutto il mondo per i principali difetti della pelle
A causa della cattiva prognosi, il team di Bochum di Pediatri e Chirurghi Plastici ha deciso in collaborazione con il Prof. Dr. med. Michele De Luca del Centro di Medicina Rigenerativa dell'Università di Modena per una terapia sperimentale: il trapianto di cellule staminali epidermiche geneticamente modificate. Queste cellule staminali del paziente sono state ottenute con biopsia cutanea e ulteriormente trattate a Modena. Per fare questo, i ricercatori iniettano il gene intatto nelle cellule staminali. Nel processo vengono utilizzati i cosiddetti vettori retrovirali, cioè le particelle virali modificate specificamente per la consegna del gene.
Le cellule staminali geneticamente modificate sono state coltivate in un laboratorio di camere bianche e successivamente trasformate in innesti cutanei transgenici. Dopo l'approvazione dei genitori, l'approvazione delle autorità competenti e dello stato del Nord Reno-Westfalia e la certificazione del centro chirurgico dell'Ospedale universitario Bergmannsheil come dispositivo di ingegneria genetica, il trapianto potrebbe essere effettuato.
80% della superficie corporea trapiantata
I trapianti sono stati trapiantati su braccia e gambe, schiena, fianchi e parti dell'addome, del collo e del viso presso il dipartimento di chirurgia plastica dell'Università di Bergmannsheil. "Nel complesso, il piccolo paziente è stato trapiantato a 0,94 metri quadrati di epidermide transgenica per coprire tutti i difetti e quindi l'80% della sua superficie corporea", ha affermato Privatdozent Dr. med. Tobias Hirsch, Senior Consultant presso il Dipartimento di Chirurgia Plastica e Heavy Burned Persons di Bergmannsheil.
Dopo il primo trapianto, nell'ottobre 2015, le condizioni del paziente hanno iniziato a migliorare. Le cellule staminali transgeniche hanno formato una nuova epidermide con proteina legante intatta nell'area di tutte le aree trapiantate. L'integrazione del gene intatto con il trasferimento del gene retrovirale nel genoma delle cellule staminali dell'epidermide aveva funzionato e si poteva dimostrare di essere stabile.
Ottimo risultato del trattamento
Nel febbraio 2016, Hassan è stato rilasciato dal trattamento ospedaliero. Oggi, quasi due anni dopo l'inizio del trattamento, le aree trapiantate mostrano una pelle di alta qualità e resistente allo stress con un refatto intatto, inizio dello sviluppo dei capelli e nessuna contratture della cicatrice. Hassan torna alla scuola elementare e partecipa alla vita sociale della sua famiglia.
Secondo il team internazionale di trattamento, Hassan è il primo paziente al mondo a ricevere innesti cutanei da cellule staminali epidermiche transgeniche. "Questo approccio offre un potenziale significativo per la ricerca e lo sviluppo di nuove terapie per il trattamento dell'epidermolisi bollosa e dei pazienti con gravi danni alla pelle", afferma Tobias Hirsch.
Il caso è considerato unico in questa dimensione in tutto il mondo. "Trapiantare l'80% della pelle e monitorare intensivamente il paziente per otto mesi è stata una sfida estrema", sottolinea Tobias Rothoeft e Tobias Hirsch. "La stretta collaborazione tra gli ospedali di Bochum e le competenze dell'Università di Modena ha portato al successo. Ne siamo molto orgogliosi. "
Da Bochum coinvolto nella terapia
Bochum University Hospital Privatdozent dr. Tobias Hirsch, Medico senior della Clinica per la chirurgia plastica e le persone con gravi ustionati al Bergmannsheil (Direttore: Prof. Dr. Marcus Lehnhardt) e Dr. med. Tobias Rothoeft e il dr. Norbert Teig, Senior Physicians del Dipartimento di Pediatria della Catholic Clinic Bochum (Direttore: Prof. Dr. Thomas Lücke).