Gomma generica Le malattie croniche come debolezza cardiaca e renale sono presto curabili?

Guarisci le malattie croniche con un nuovo approccio terapeutico

Le malattie croniche spesso accompagnano i sofferenti per tutta la vita e limitano la loro qualità di vita e, non di rado, la loro aspettativa di vita. Gli attuali trattamenti sono in gran parte finalizzati a mitigare e rallentare gli effetti della malattia. Uno dei motivi principali per cui molte malattie croniche non possono essere curate è che hanno già apportato cambiamenti nel genoma. Mantengono in vita la malattia. Un gruppo di ricerca tedesco è riuscito a cancellare semplicemente questi cambiamenti epigenetici. Chiamano la loro scoperta una gomma genetica.

I ricercatori di Göttingen hanno sviluppato un nuovo metodo per sradicare i cambiamenti nel materiale genetico causato da malattie croniche. Questi cambiamenti sono responsabili del processo patologico in molte condizioni croniche, come insufficienza cardiaca o insufficienza renale. I risultati dello studio sono stati recentemente pubblicati nella famosa rivista "Nature Communications".

Dopo le forbici DNA arriva la gomma da cancellare del DNA. È questa la chiave per curare le malattie croniche? (Immagine: vege / fotolia.com)

La causa sta nei geni

Problemi respiratori, anche mancanza di respiro, stanchezza cronica, ritenzione idrica negli arti - questi sono tra gli altri sintomi tipici con cui i sofferenti di debolezza cardiaca o renale lottano costantemente. Con l'età, i reclami diventano sempre più evidenti con il diminuire delle prestazioni degli organi. La base di queste malattie sono i cosiddetti cambiamenti epigenetici. Queste sono modifiche che successivamente modificano il materiale genetico (DNA) e ne hanno reso alcune inutili. Responsabili di questo sono i processi chimici, con i quali, ad esempio, alcune molecole sono state accoppiate al DNA (metilazione del DNA).

Incisione invece di tagliare

La squadra attorno al prof. Dott. Michael Zeisberg del Medical Center dell'Università di Göttingen è riuscito per la prima volta a invertire questi cambiamenti patologici. I ricercatori hanno ulteriormente sviluppato la tecnologia nota come "forbice genetica". "Invece di tagliare il DNA, la tecnologia modificata può ora essere utilizzata per pulire un segmento genico dalla modifica come una gomma", spiega Zeisberg in un comunicato stampa sui risultati dello studio.

Basta cancellare le malattie croniche

Come riferiscono i ricercatori, questo nuovo metodo può essere utilizzato per correggere la metilazione del DNA e i fibroblasti responsabili della progressione della malattia. I fibroblasti sono cellule fibrose o del tessuto connettivo che causano la rigenerazione e il rimodellamento dei tessuti connettivi. Se c'è un cambiamento epigenetico, i fibroblasti rilasciano anche DNA alterato epigeneticamente, che può anche essere rilevato nel sangue. "Quindi le modificazioni epigenetiche potenzialmente patogeniche nel rene o nel cuore possono essere identificate con un semplice esame del sangue e poi corrette con una terapia su misura", scrivono gli esperti del gene.

Trattamento personalizzato dell'insufficienza cardiaca o renale

Questo metodo rappresenta un nuovo approccio al trattamento personalizzato dell'insufficienza cardiaca e dell'insufficienza renale cronica. "I risultati di questo studio sollevano la speranza che avremo in futuro un altro metodo efficace per il trattamento dell'insufficienza cardiaca", aggiunge il prof. Gerd Hasenfuß, il presidente del centro del cuore. Con questo metodo, una vasta gamma di applicazioni è possibile per regolare l'attività dei singoli geni. Il grande vantaggio: non è necessario modificare la sequenza genetica attuale, ma solo annullare le modifiche dannose.

Il ripristino del DNA

Il principio delle forbici genetiche è stato scoperto in batteri che si liberano da virus dannosi dirigendo una particolare proteina (Cas9) in qualsiasi punto del DNA e tagliando il duplex in quel sito. "Per i nostri scopi, abbiamo modificato l'enzima Cas9 in un modo che consente di legare segmenti genici specifici ma non ha più la capacità di tagliarli", spiega Zeisberg. I ricercatori hanno accoppiato la proteina CAS9 con un altro enzima chiamato Tet3. L'effetto: invece di tagliare il DNA, la modifica patogena è stata rimossa e lo stato originale della sequenza del DNA è stato ripristinato.

Finora testato solo nel modello animale

"Lo studio ha dimostrato per la prima volta l'applicazione di successo di questo metodo nel modello animale", ha affermato il team di ricerca. I ricercatori stanno attualmente lavorando per rendere l'enzima modificato più compatto. Dopodiché, dovrebbe essere testato anche su pazienti umani. (Vb)