Molti farmaci non sono stati testati per i bambini

Farmaco: il cinquanta per cento dei farmaci non specificamente testati per i bambini

2013/09/15

Circa la metà di tutte le medicine assunte da giovani pazienti non sono state testate specificamente per la loro fascia di età. Soprattutto, i farmaci più vecchi sono interessati.

Solo il 50% testato
Ancora e ancora si parla di effetti collaterali indesiderati del farmaco. Le medicine che dovrebbero alleviare il dolore o curare la malattia possono a volte comportare rischi sproporzionati. Questo è particolarmente vero per i bambini, perché sono ancora in fase di sviluppo e le droghe hanno spesso un effetto diverso sul loro organismo che sul corpo degli adulti. Dei farmaci usati nei bambini, oltre il cinquanta per cento non erano stati precedentemente testati in questa fascia di età.

Linee guida legali
L'UE ha già approvato un regolamento farmaceutico nel 2007, che richiede alle aziende farmaceutiche di testare ogni nuovo farmaco negli studi con bambini. I primi progressi diventerebbero evidenti nel frattempo. Senza il rispetto delle direttive, che sono obbligatorie in tutti gli Stati membri dell'UE, non vi è approvazione. Sono interessate tutte le nuove registrazioni, ma non i cosiddetti generici, quindi copie di prodotti simili a farmaci già presenti sul mercato. Possono essere concesse esenzioni per medicinali che non svolgono un ruolo in pediatria.

Bambini coinvolti in circa il cinque percento degli studi
Tuttavia, fino a pochi anni fa, il numero di studi con i bambini non era aumentato in modo significativo, come ha affermato il presidente della Società tedesca per la pediatria e l'adolescenza (DGKJ), prof. Fred Zepp nel 2011. A quel tempo, secondo il DGKJ, solo il 5% circa di tutti gli studi riguardava bambini e adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni. Neonati e lattanti fino a due anni sono stati coinvolti in media tra lo 0,5 e il 2 percento degli studi.

Vuoto di prova flagrante
Uno dei motivi per il clamoroso test in medicina pediatrica potrebbe essere lo scandalo talidomide. All'epoca, nei primi anni '60, i produttori dovevano semplicemente registrare nuovi farmaci per arrivare al mercato. L'uso del sedativo, che era raccomandato contro, tra le altre cose, la nausea mattutina, ha portato a migliaia di casi di malformazioni o addirittura l'assenza di arti e organi nei neonati. È stato solo da queste esperienze che sono stati prescritti test sull'efficacia e sulla sicurezza di un farmaco prima che venisse approvato. Allo stesso tempo, lo scandalo era in gran parte responsabile del fatto che i test antidroga nei bambini erano soggetti a restrizioni e restrizioni elevate. È stato discusso con la protezione dei bambini.

Beneficio per l'intero collettivo
Tuttavia, questa strategia non sembra funzionare, poiché gli studi mancati spesso rendono difficile la prescrizione dei farmaci nei pazienti giovani. Gli esperti dicono che si tratta di proteggere i bambini attraverso esami accuratamente condotti ed è per questo che le redini per tali test sono state un po 'allentate. Tuttavia, si applica ancora che i farmaci non dovrebbero essere testati su bambini sani. Ma a differenza del passato, non ci si aspetterebbe un beneficio terapeutico per ogni bambino incluso nello studio. Un potenziale beneficio per l'intero collettivo di bambini affetti dalla malattia è cruciale.

Test non redditizi per l'industria farmaceutica
Tuttavia, le preoccupazioni etiche non sono affatto responsabili dell'assenza di test antidroga pediatrici. Come spesso accade nella sanità, l'aspetto economico gioca un ruolo. Per l'industria farmaceutica tali test non sono semplicemente redditizi. Da un lato, i bambini e gli adolescenti sono solo un piccolo mercato e, d'altro canto, gli esami pediatrici sono in genere molto costosi. Tuttavia, la direttiva UE tiene conto di questo aspetto concedendo ai produttori di nuovi farmaci un'estensione della protezione del brevetto di sei mesi in cambio.

Solo un farmaco su cinque testato per i bambini
Tuttavia, nonostante la direttiva UE, solo un farmaco su cinque sul mercato è attualmente testato e approvato da bambini e adolescenti. Ne consegue che in pediatria molti rimedi vengono ancora somministrati al buio. Oltre il 50% del consumo di droga nei bambini „Etichetta spenta“, questo è senza approvazione. L'Agenzia europea per i medicinali EMA ha pubblicato questa cifra nel 2007. Cinque anni dopo l'entrata in vigore della direttiva UE, la Commissione europea ha fatto il punto e presentato una cosiddetta relazione sui progressi: l'EMA ha approvato 600 esami pediatrici fino al 2012. Trentatré esami erano già stati completati e 31 su un totale di 152 nuove approvazioni di farmaci erano destinati all'uso su bambini e adolescenti. Inoltre, 72 farmaci già esistenti negli adulti sono stati successivamente approvati per i bambini.

L'uso off-label è un'imposizione
Il capo dell'ospedale universitario di Aquisgrana e il presidente della Società tedesca per la pediatria e la gioventù, Norbert Wagner, avevano sperato in più: „Per i nostri piccoli pazienti, abbiamo sicuramente bisogno di molti più farmaci con comprovati profili di sicurezza e protezione. L'uso "off label" è un onere irragionevole per il bambino malato e il medico curante.“ Secondo Wagner, la direttiva UE si spinge troppo oltre, in quanto il gran numero di farmaci già esistenti rimane intatto.

I bambini diventano porcellini d'India
Il fatto che la cattiva amministrazione sia finalmente diventata una questione politica è in gran parte dovuto all'impegno della Società per la pediatria e l'adolescenza. Secondo le idee dei pediatri, dovrebbero esserci centri di sperimentazione speciali, come le cliniche universitarie, dove i farmaci che sono già stati stabiliti negli adulti per un lungo periodo potrebbero essere testati specificamente per i bambini. Finora, tuttavia, non ci sono sforzi da parte del legislatore e quindi continuano a mettere in grave malattia, il problema di „Uso off label.“ Per problemi di dentizione diffusi, di solito ci sono abbastanza farmaci testati, in malattie più gravi, tuttavia i medici spesso si trovano di fronte a nulla e devono sperimentare. Quindi la maggior parte di questi trova „usi off-label“ in unità di terapia intensiva pediatrica, con il tasso più alto a circa il 90 percento nelle unità di terapia intensiva neonatale. Finora, un medico deve portarlo sul suo berretto se un bambino ha bisogno di un farmaco che non è approvato per la sua età. Quindi se qualcosa va storto, ha la responsabilità esclusiva ei bambini trattati diventano cavie allo stesso tempo.

„Per i bambini metà della dose“ è obsoleto
Un grosso problema rimane l'ambiguità sulla giusta dose. Il medico deve prima ottenere il dosaggio ottimale e perdere tempo prezioso. Anche la regola parzialmente applicata „nei bambini la metà della dose“ era obsoleto da tempo, perché differiva troppo poco. Inoltre, spesso mancano le forme di dosaggio appropriate per il bambino, ad esempio se non è possibile dividere esattamente le compresse di grandi dimensioni. Altre varianti che sono più facili da ingerire, come i succhi, spesso non lo sono.

I bambini sono ancora in via di sviluppo
Nei bambini e negli adolescenti, l'organismo in via di sviluppo ha peculiarità fisiologiche che influenzano l'assorbimento, la distribuzione e l'escrezione dei farmaci. Ad esempio, organi come fegato, reni, stomaco e intestino non sono ancora maturi e funzionano in modo diverso rispetto agli adulti. Inoltre, i bambini di solito hanno una frequenza respiratoria più alta, una pressione sanguigna più bassa e una maggiore quantità di sonno. Tutti questi sono fattori che possono avere un ruolo nell'effetto dei farmaci.

Caratteristiche speciali dell'organismo del bambino
Altre circostanze che devono essere considerate quando si somministrano farmaci ai più piccoli: i neonati possono abbattere ed eliminare i farmaci molto lentamente nelle prime settimane. Poiché la percentuale di grasso corporeo nei bambini varia nel tempo e alcuni farmaci si accumulano preferenzialmente nel tessuto adiposo, ciò ha un effetto sul dosaggio del farmaco. Un altro problema è la quantità di acqua nel corpo, che diminuisce con l'età. Pertanto, i farmaci liposolubili nei bambini sono dosi più elevate e solubili in acqua significativamente più elevate rispetto agli adulti. È quindi importante considerare tutte queste peculiarità dell'organismo del bambino, altrimenti indesiderati o pericolosi effetti collaterali a volte minacciati, che sono in parte sconosciuti o estremamente rari negli adulti. (Ad)