Sclerosante colangite Malattia epatica precedentemente incurabile da ora in poi curabile?

Gli scienziati riportano il primo successo terapeutico con il nuovo acido biliare
La colangite sclerosante primaria colpisce principalmente le persone più giovani di età compresa tra i 30 ei 40 anni ed è una malattia epatica attualmente incurabile. In un recente studio europeo multicentrico di fase II condotto dal Medical University di Vienna e in stretta collaborazione con l'Università Medica di Graz e la Medical School di Hannover (MHH) è la prima volta che una cura della malattia con l'aiuto di un acido biliare (principio attivo né-ursodesossicolico acido sintetico / Nor-Urso) ci è riuscito.

Finora, la colangite sclerosante primaria è rimasto uno degli ultimi grandi "scatole nere" in epatologia "uno degli ultimi misteri irrisolti", ha detto il leader di studio Michael Trauner, capo della Divisione di Gastroenterologia ed Epatologia presso l'Università di Medicina di Vienna in un comunicato stampa sui risultati dello studio. Se la cura a base di acido biliare artificiale "Nor-Urso successo, che sarebbe un notevole passo avanti in epatologia", dice Trauner. I ricercatori hanno pubblicato i loro risultati sulla rivista "Journal of Hepatology".

Con l'aiuto dell'acido biliare sintetico, gli scienziati hanno trattato con successo la colangite sclerosante primaria - una malattia epatica precedentemente incurabile. (Immagine: magicmine / fotolia.com)

Malattia epatica incurabile con prognosi sfavorevole
Il presente studio si è basato sui dati di 161 pazienti con colangite sclerosante primaria da 45 centri di trattamento in dodici paesi (Austria, Germania, Belgio, Danimarca, Gran Bretagna, Ungheria, Lituania, Paesi Bassi, Norvegia, Spagna, Finlandia e Svezia). Finora, la prognosi della malattia epatica rara incurabile è molto male, perché può sviluppare cirrosi epatica e cancro del dotto biliare in corso. La malattia è caratterizzata da un'interruzione della produzione biliare e colpisce lo 0,01% della popolazione, secondo la MedUni Vienna.

Miglioramenti significativi negli enzimi epatici
Nel loro ultimo studio, gli scienziati stanno testando l'uso di acido biliare sintetico nel trattamento della colangite sclerosante primaria - con successo. "Ci sono stati significativi miglioramenti nella funzionalità epatica in tutte le dosi testate", riporta il capo dello studio Trauner. Questo è un risultato promettente. "Ora è possibile avviare uno studio di fase III che analizzi anche gli effetti a lungo termine sulla progressione della malattia", continua Trauner.

Acido biliare sintetico clinicamente efficace, sicuro e ben tollerato
Secondo i ricercatori, Nor-Urso è stato clinicamente efficace, sicuro e ben tollerato nello studio. L'acido biliare sintetico agisce direttamente sul dotto biliare e lava i dotti biliari aumentando il flusso di bile ricco di bicarbonato di tossine. "Il principio attivo circola tra la bile e il fegato e agisce esattamente dove avvengono i processi infiammatori, cioè direttamente nel dotto biliare", sottolinea il leader dello studio.

Studio di fase III pianificato
Secondo i ricercatori, i risultati attuali suggeriscono che Nor-Urso può anche aiutare a fermare la fibrosi epatica e migliorare il tessuto connettivo. Questo dovrebbe ora essere studiato in uno studio clinico di fase III. Ciò richiederà circa tre anni e, se il risultato è positivo, il trattamento della colangite sclerosante primitiva finora inguaribile con acidi biliari sintetici potrebbe avvenire in futuro. (Fp)