Terapia oncologica rischiosa con virus HI in leucemia

Ragazza malata di leucemia salvata da cellule immunitarie alterate

13.12.2012

I medici americani stanno celebrando un successo nella terapia del cancro di questi tempi: Emily, che soffre di leucemia, è stata in grado di sconfiggere il tumore del sangue con una terapia sperimentale con virus HI. La terapia antitumorale ad alto rischio era stata precedentemente testata su dieci pazienti, ma con un successo misto. Nella bambina di sette anni, la terapia con le cellule immunitarie alterate ha suggerito molto bene, dopo che si erano verificati effetti collaterali inizialmente pericolosi per la vita. Resta da vedere se il nuovo processo significhi una svolta nel trattamento del cancro. Perché i virus HI non combattevano con successo le cellule tumorali in tutti i pazienti. Tuttavia, la società farmaceutica Novartis ha già anticipato una grande opportunità nella procedura terapeutica in agosto e ha ottenuto i diritti di commercializzazione. Ci vorrà molta ricerca prima che possa essere messa in pratica dall'immunoterapia dall'attuale fase sperimentale, dicono gli esperti.

I virus HI disattivati ​​trasmettono materiale genetico alle cellule T
All'inizio di questa settimana, alla conferenza annuale della American Society of Hematology ad Atlanta, Carl June ha presentato il caso della piccola Emily, che ora viene celebrata come una sensazione. L'immunologo dell'Università della Pennsylvania e il suo team sono riusciti a salvare la vita di bambini di sette anni affetti da leucemia linfoblastica acuta (ALL) sperimentando virus HIV geneticamente modificati. In precedenza, nessuna terapia aveva colpito contro questa forma aggressiva di cancro del sangue nella ragazza.

Nel nuovo metodo, noto con il nome CTL019 nell'arte, le cellule T del corpo sono riprogrammate geneticamente da virus HI disattivati ​​in laboratorio, in modo che siano in grado di spegnere le cellule malate. Le cosiddette cellule CART (cellule T antigene-recettore chimerico) combattono le cellule B nel corpo del paziente, che comprende anche le cellule tumorali del sangue. „Per le cellule T per attaccare il cancro, abbiamo bisogno di aggiungere un nuovo gene“, ha detto il medico curante Stephan Grupp al canale delle notizie „ABC“. „Questo gene consente alle cellule T di produrre una proteina che li incoraggia a combattere il cancro. Perché questo nuovo gene entri nelle cellule T, usiamo un virus sviluppato sulla base dell'HIV.“ Tuttavia, questo non può causare malattie. „È impossibile ottenere l'HIV o un'altra infezione“, ha sottolineato l'esperto in oncologia pediatrica.

La terapia del cancro rischiosa ha forti effetti collaterali
Per quanto promettente possa essere la nuova terapia per la leucemia, i suoi effetti collaterali possono essere pericolosi per la vita. Dopo l'impianto delle cellule T alterate, Emily ha mostrato sintomi simil-influenzali. Le sue condizioni peggiorarono drammaticamente, quindi la ragazza dovette essere curata in terapia intensiva. Un farmaco usato nell'artrite reumatoide alla fine ha aiutato Emily. Secondo i medici, Emily sta bene adesso. Le indagini sul midollo osseo hanno dimostrato che oggi è privo di cellule tumorali. Le cellule T, che combattono il cancro del sangue, sono ancora nel sangue del bambino, che dovrebbe prevenire una ricaduta.

Emily sta tornando a scuola. Tuttavia, Grupp ha parlato con prudenza della salute dei bambini di sette anni. „Secondo i risultati dei test, al momento non ha leucemia - che ha anche dato i test più sensibili“, ha spiegato il dottore. „Dobbiamo aspettare lo sviluppo dei prossimi anni prima di poter dire se è guarito o meno. È ancora troppo presto per quello.“

Come giugno ha riferito al congresso, ci sono stati altri successi oltre a Emily. Le cellule del tumore del sangue sono state completamente spostate in due su tre pazienti con leucemia cronica. Nel terzo paziente, questo è stato almeno parzialmente riuscito. In un altro bambino, la terapia CTL019 inizialmente sembrava essere efficace. Tuttavia, ha subito una ricaduta dopo un breve periodo. La situazione era simile in altri quattro pazienti, le cui condizioni erano migliorate con la terapia, ma non abbastanza cellule tumorali potrebbero essere distrutte. In due casi, la terapia non è iniziata affatto.

La società farmaceutica Novartis ha grandi speranze per la nuova terapia. La società ha stretto un'alleanza di ricerca con la Pennsylvania University in agosto e il „Centro per terapie cellulari avanzate“ a Filadelfia. Novartis detiene i diritti per la commercializzazione dell'immunoterapia con CART. Tuttavia, i critici lo considerano una minaccia all'indipendenza della ricerca. (Sb)

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Immagine: Gerd Altmann (l'immagine è un tracciato)