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La perdita muscolare in futuro sarà trattata con proteine progettate?
L'atrofia muscolare può a volte essere pericolosa per la vita e finora le opzioni di trattamento sono molto limitate. Gli scienziati del Biozentrum dell'Università di Basilea hanno ora sviluppato due blocchi di proteine che possono essere usati per trattare una specifica forma ereditaria di debolezza muscolare. Nel modello animale, lo spreco muscolare con le proteine progettate è stato interrotto con successo.
"Le persone che soffrono di atrofia muscolare spesso mancano di componenti essenziali nello scaffold cellulare", spiegano gli scienziati. Il citoscheletro, che tiene insieme le fibre muscolari e le protegge dai danni, non può svolgere la sua funzione, i muscoli diventano deboli e sempre più deboli. Il gruppo di ricerca guidato dal professor Markus Rüegg del Biozentrum dell'Università di Basilea è ora riuscito a stabilizzare il citoscheletro con due moduli proteici progettati per ripristinare la forza e la forza muscolare. Gli scienziati hanno pubblicato i loro risultati di studio sulla rivista "Science Translational Medicine".
Molti bambini con atrofia muscolare non possono mai camminare da soli e la loro aspettativa di vita è significativamente ridotta. Proteine appositamente progettate ora danno speranza per nuove opzioni terapeutiche. (Immagine: bluraz / fotolia.com) La distrofia muscolare congenita è una forma grave di deperimento muscolare
Secondo i ricercatori, il termine sprecamento muscolare sintetizza varie malattie muscolari che sono scatenate da fattori ereditari difettosi. La cosiddetta distrofia muscolare congenita forma una forma rara, ma molto grave di deperimento muscolare. La malattia si manifesta immediatamente dopo la nascita o durante l'infanzia e le persone colpite vengono anche chiamate "bambini flaccidi" perché i loro muscoli non hanno tensione e sono impotenti, spiega il primo autore dello studio, Judith Reinhard. Con l'età, la malattia peggiora quando i muscoli si degradano continuamente. I bambini affetti spesso non imparano mai a camminare indipendentemente e i muscoli respiratori sono colpiti, continua l'esperto.
Nessun farmaco disponibile per la terapia ancora
Ad oggi, non ci sono farmaci che possono fermare la progressione della distrofia muscolare congenita. L'aspettativa di vita è quindi molto bassa e molti malati muoiono prima di raggiungere l'età adulta, riferiscono i ricercatori. La forma specifica della debolezza muscolare si basa su un difetto genetico nella cosiddetta laminina-α2. Questo componente centrale del citoscheletro esterno collega quest'ultimo con la parte interna delle fibre muscolari e garantisce così la coesione del tessuto. Nel caso di difetti genetici nella laminina-α2, secondo gli scienziati, i muscoli sono estremamente instabili e già un carico normale porta a infiammazione, danni e infine alla rottura delle fibre muscolari.
Proteine designate testate con successo
Nell'uomo, che non può produrre laminina α2, i ricercatori affermano che un'altra laminina, chiamata laminina α4, è al suo posto. Tuttavia, questo complica le attività molto peggio, perché non è molto ben integrato nel citoscheletro. Con le proteine di nuova concezione, tuttavia, gli scienziati sono riusciti nel modello animale per migliorare la forza muscolare e il peso corporeo degli animali malati ed estenderne significativamente la durata. Le due proteine contribuiscono al legame e all'ancoraggio della laminina-α4 meglio alle cellule muscolari e tra loro, spiegano gli esperti.
Conseguita aspettativa di vita quasi normale
"Negli animali con un difetto della laminina α2, la tensione e la forza muscolare e il peso corporeo sono migliorati in modo marcato", afferma il professor Rüegg. I connettori sono stati utilizzati per stabilizzare le fibre muscolari. "Siamo stati particolarmente lieti di vedere che gli animali trattati con le proteine del linker hanno un'aspettativa di vita quasi normale", sottolinea il leader dello studio. Alcuni animali sono persino diventati più vecchi dei loro fratelli sani. "Le due proteine di linker progettate potrebbero essere utilizzate nella futura terapia genica per il trattamento della distrofia muscolare congenita", conclude il Prof. Rüegg. (Fp)