Possibile farmaco rivoluzionario contro la malattia di Huntington riuscito nel test

Fino ad ora malattie nervose incurabili: nuovo farmaco contro la malattia di Huntington

Potrebbe essere un possibile passo avanti nella lotta contro la malattia di Huntington, che è ancora incurabile: i ricercatori britannici hanno sviluppato un raro farmaco per la cura dei nervi che si è dimostrato promettente nei primi test.

Malattie cerebrali rare

La malattia di Huntington è una malattia ereditaria molto rara del cervello. Finora, la malattia del sistema nervoso, che è anche chiamata malattia di Huntington o malattia di Huntington, e precedentemente nota con il termine "Veitstanz", non può essere curata. Tuttavia, i ricercatori del Regno Unito hanno ora sviluppato un farmaco che dà speranza.

La malattia di Huntington è così incurabile. Ma ora i ricercatori hanno sviluppato un farmaco per la malattia nervosa rara, che ha dimostrato di essere promettente nei test iniziali. (Immagine: Kzenon / fotolia.com)

Fino a 10.000 persone colpite in Germania

Secondo gli esperti, circa 8.000-10.000 persone in Germania soffrono di malattia di Huntington.

La progressione della malattia progressiva, che di solito si manifesta tra i 35 ei 45 anni, è individuale e diversa da paziente a paziente.

"All'inizio della malattia, i disturbi mentali progressivi sono di solito in primo piano: i pazienti sono depressi o sempre più irritabili, aggressivi o disinibiti; altri notano una perdita di capacità mentale o un'ansia crescente ", scrive la guida e.V. di Huntington tedesca sul loro sito web.

Nella fase finale la demenza si verifica spesso

Molti pazienti soffrono di disturbi neurologici, come disturbi del movimento o cambiamenti mentali come i disturbi del comportamento.

Inoltre, si verificano disturbi della memoria, cambiamenti dell'umore, disturbi dell'andatura e del linguaggio e disfagia. Spesso le espressioni facciali dei pazienti sono influenzate.

Nella fase finale della malattia, la funzione cerebrale è di solito così gravemente compromessa che si tratta di demenza.

Combattere la causa della malattia

La causa della malattia rara è un gene alterato (mutazione genetica).

"Sebbene la causa della malattia di Huntington sia nota da oltre dieci anni, non esiste ancora una terapia causale. Solo i singoli sintomi possono essere trattati ", scrive l'aiuto del tedesco Huntington.

Ma potrebbe eventualmente cambiare qualcosa presto. Perché i ricercatori britannici sono riusciti nei test iniziali per combattere la causa della malattia.

Nuovo farmaco sperimentale

Il team di scienziati dell'università universitaria di Londra (UCL), guidato dalla professoressa Sarah Tabrizi, ha testato un nuovo farmaco sperimentale per la malattia di Huntington.

"Il primo farmaco che ha preso di mira la causa della malattia di Huntington è stato sicuro e ben tollerato", ha dichiarato una dichiarazione dell'UCL.

Secondo gli esperti, ha abbassato con successo il livello di proteina huntingtina nociva nel sistema nervoso. Le mutazioni di questa proteina sono responsabili dello sviluppo della malattia di Huntington.

Secondo il rapporto, lo studio ha incluso 46 pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale in nove centri di studio nel Regno Unito, Germania e Canada.

Potrebbe eventualmente rallentare la progressione della malattia

"I risultati di questo studio sono fondamentali per i pazienti con MH e le loro famiglie", ha affermato il professor Tabrizi.

"Per la prima volta, un farmaco ha abbassato il livello della proteina che causa la tossicità nel sistema nervoso, e il farmaco era sicuro e ben tollerato", ha detto lo scienziato.

"La chiave ora è passare rapidamente a una prova più ampia per verificare se il farmaco rallenta la malattia." (Annuncio)