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La terapia del cancro in una bambina prima guarita con la terapia cellulare
I medici britannici hanno raggiunto una sensazione medica. Usando le cellule immunitarie geneticamente modificate, erano in grado di curare una forma particolarmente aggressiva di leucemia in una bambina di un anno. Come riporta il Great Ormond Street Hospital di Londra (GOSH), il bambino è stato il primo paziente al mondo a utilizzare questa procedura innovativa.
Il cancro del sangue viene scoperto tre mesi dopo la nascita
I medici del Great Ormond Street Hospital (GOSH) di Londra sono stati in grado di salvare le vite delle persone che soffrono di cancro attraverso un processo innovativo. La clinica riferisce che questo è il primo caso al mondo in cui le cellule immunitarie geneticamente modificate - conosciute come "cellule UCART 19" - sono state usate per combattere la leucemia. "Siamo felicissimi che abbia funzionato. La sua leucemia era così aggressiva che tale reazione è quasi un miracolo ", il medico curante della ragazza, Paul Veys, è citato nel messaggio.
Il bambino potrebbe essere liberato dal cancro grave. Immagine: Sebastian Kaulitzki - fotolia Leucemia linfocitica acuta induribile nella maggior parte dei casi
La piccola Layla Richards è nata il 10 giugno 2014 sana e felice. Ma all'età di tre mesi, i medici hanno scoperto una forma particolarmente aggressiva di cancro del sangue, a cui si fa riferimento in gergo come leucemia linfoblastica acuta infantile (ALL). La malattia colpisce principalmente il sangue e il midollo osseo, ma può anche interessare i linfonodi, il fegato e altri organi. Considerando che solo pochi anni fa, TUTTI portarono alla morte della grande maggioranza dei pazienti, oggi è curabile, specialmente nei bambini, in circa l'80% dei casi con chemioterapia intensiva.
Ma con Layla Richards, la terapia non è iniziata. Invece, il cancro è tornato nonostante il trapianto di chemio e midollo osseo, rendendo la speranza di una cura sempre più piccola. I medici del GOSH hanno detto ai genitori che non c'erano altre opzioni terapeutiche per Layla che potessero curarle, quindi hanno suggerito cure palliative.
Le cellule T-helper del donatore sano vengono modificate
"Non volevamo accettare le cure palliative, così abbiamo chiesto ai medici di provare tutto per nostra figlia, anche se non era stato provato prima", ha detto Lisa Richards, secondo la dichiarazione del GOSH. Ha funzionato, perché i medici hanno suggerito ai genitori un metodo di trattamento innovativo, che è stato sviluppato in questo momento presso il GOSH. In questo, i globuli bianchi ("cellule T helper") di un donatore sano vengono modificati in modo che siano preparati per la leucemia e possano combattere il cancro.
L'intervento richiede solo pochi minuti
"I medici ci hanno detto che anche se avessimo provato il trattamento, non c'era alcuna garanzia di successo. Ma abbiamo pregato che potesse funzionare ", ha detto il padre della ragazza, Ashleigh Richards. "Era spaventoso pensare che il trattamento fosse stato usato su un umano prima", aggiunge il padre. Ma nonostante i possibili rischi, non c'erano dubbi. "Era malata e soffriva molto, quindi dovevamo fare qualcosa".
Alla fine, il bambino ha ricevuto una piccola iniezione di cellule geneticamente modificate, impiegando solo pochi minuti per essere completata. Qualche settimana dopo arrivò la buona notizia che il trattamento aveva avuto successo. Il padre di Layla ha sorpreso sua moglie al telefono mentre stava raccogliendo la figlia maggiore da scuola. "All'inizio pensavo che fosse una cattiva notizia, ma poi ha detto 'funziona!' e ho appena pianto di felicità ", dice la madre del bambino.
Il bambino può essere dimesso solo un mese dopo il trapianto
Circa due mesi dopo e senza cancro, Layla tornò al GOSH per un secondo trapianto di midollo osseo per sostituire il midollo osseo che era stato attaccato dal trattamento. Da quel momento in poi, la conta delle sue cellule del sangue aumentò, e un mese dopo il trapianto, fu abbastanza forte da essere dimessa.
Nonostante l'incredibile successo, Waseem Qasim, lo specialista di terapia genica e cellulare dell'ospedale, ha messo in guardia contro troppo ottimismo: "Finora abbiamo usato questo trattamento solo su una singola bambina molto forte e quindi dobbiamo stare attenti questa potrebbe essere un'opzione terapeutica adatta a tutti i bambini. Tuttavia, questa è una pietra miliare nell'uso della nuova ingegneria genetica e l'effetto su questo bambino è mozzafiato. "Di conseguenza, una ripetizione del successo" potrebbe essere un grande passo avanti nel trattamento della leucemia e di altri tumori ", ha continuato il professor Waseem Qasim. (Nr)