Curare le malattie ereditarie con cellule staminali?

Cellule staminali per curare una malattia metabolica ereditaria

2011/10/13

I ricercatori britannici hanno prodotto le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (cellule iPS) dalle cellule della pelle di pazienti con malattia metabolica e successivamente trasformate con successo in cellule epatiche sane. Le cellule sane hanno poi testato i ricercatori in studi sugli animali su topi, la malattia ereditaria „deficit di alfa-1-antitripsina“ guarire.

Questo è un altro passo nel percorso verso l'uso medico delle iPSC, anche se la tecnica è stata finora testata solo sui topi, scrivono Allan Bradley e colleghi del Sanger Institute di Hinxton, Regno Unito, nell'attuale numero del giornale „natura“. I cambiamenti genetici, che in esperimenti precedenti avevano portato alle cellule staminali dallo sviluppo di cellule tumorali, non si sono verificati negli attuali esperimenti, continuano gli scienziati britannici. Poiché le cellule iPS sono eticamente e moralmente molto meno controverse delle cosiddette cellule staminali embrionali, la ricerca solleva grandi speranze per l'uso medico delle cellule staminali pluripotenti indotte artificialmente prodotte.

Malattia epatica guarita con cellule staminali pluripotenti indotte
Gli scienziati del Sanger Institute, un centro di ricerca sul genoma senza scopo di lucro a Hinxton, nove miglia a sud di Cambridge, stanno lavorando per sviluppare „incentrato su basi genetiche di salute e malattia“, hanno raggiunto un successo significativo nello sviluppo di cellule staminali pluripotenti indotte. A luglio, gli scienziati della Scuola medica di Hannover (MHH) e l'Istituto Max Planck per la biomedicina molecolare di Münster hanno riferito sull'uso positivo delle cellule iPS per il trattamento della malattia epatica nei topi, e i ricercatori britannici hanno ora confermato questi risultati. Allan Bradley e colleghi hanno preparato cellule iPS da cellule della pelle da pazienti con disordine metabolico, corretto gli errori genetici che hanno causato la malattia ereditaria utilizzando due tecniche conosciute e successivamente impiantato le cellule in topi affetti dalla stessa malattia metabolica. In questo modo è successa la malattia ereditaria „deficit di alfa-1-antitripsina“ la guarigione nei topi è segnalata da Allan Bradley e dalla sua squadra.

deficit di alfa-1-antitripsina
„deficit di alfa-1-antitripsina“ è una malattia ereditaria che, come una cosiddetta malattia monogenica, porta a gravi compromissioni del metabolismo. La malattia è causata dalla mutazione di un singolo gene, in cui l'insorgenza della malattia richiede cambiamenti in entrambe le copie del gene in questione nei cromosomi di un paziente. Come riferiscono Allan Bradley e colleghi, circa una persona su 2000 di discendenza del Nord Europa si ammala „deficit di alfa-1-antitripsina“. Le conseguenze della malattia metabolica ereditaria possono variare fino alla cirrosi epatica, che nel peggiore dei casi richiede un trapianto di fegato, la dichiarazione dei ricercatori britannici. Bradley e il suo team stanno usando un cosiddetto gene del trasposone e speciali enzimi, le nucleasi delle dita di zinco, per porre rimedio ai difetti genetici nelle cellule iPS derivate dalle cellule della pelle di tre pazienti con malattia metabolica. Successivamente, i ricercatori hanno utilizzato le cellule umane nel tessuto epatico di topi con la stessa malattia metabolica. Lì, le cellule iPS hanno assunto la funzione delle cellule epatiche difettose e così hanno contribuito a liberare i topi della loro malattia genetica, scrivono gli scienziati britannici sul giornale „natura“. Apparentemente, le cellule umane si sono integrate relativamente agevolmente nel tessuto epatico dei topi. In contrasto con studi precedenti, non sono state formate cellule tumorali dall'attuale trattamento cellulare iPS, hanno sottolineato i ricercatori, aggiungendo che il metodo potrebbe quindi essere usato per trattare le malattie monogeniche in futuro. Tuttavia, sono necessari ulteriori studi per analizzare ulteriormente le mutazioni nel genoma delle cellule iPS che si sono verificate durante lo studio, anche se nessuna cellula tumorale si è sviluppata da loro, Bradley e colleghi hanno detto.

Critica della ricerca sulle cellule staminali
Le cellule staminali pluripotenti indotte sono state esplorate per anni come possibile sostituto delle cellule staminali embrionali altamente controversi, con la riprogrammazione delle cellule staminali di altre cellule come alternativa accettabile dal punto di vista etico delle cellule staminali embrionali. Le preoccupazioni morali ed etiche hanno deplorato le cellule staminali embrionali e sono state spesso fonte di critiche. Per la produzione delle cellule devono essere distrutti embrioni umani precoci. Ultimo ma non meno importante, l'allevamento di embrioni in laboratorio (clonazione) per la produzione di cellule staminali, che è stato sostenuto dai sostenitori delle cellule staminali embrionali, ha innescato massicce proteste pubbliche. In Germania, la disputa tra oppositori e sostenitori della ricerca sulle cellule staminali embrionali ruota intorno a quando un embrione ai sensi dell'articolo 1 della Legge fondamentale deve essere protetto come una vita umana. Paragonabili discussioni etiche sono di secondaria importanza per le cellule iPS, ma nel corso di quest'anno è scoppiata una controversia sulle possibili alterazioni della salute causate dalle cellule staminali pluripotenti (embrionali e indotte). Scienziati statunitensi della University of California, della San Diego School of Medicine e della Scripps Research Institute hanno identificato gravi alterazioni genetiche nelle linee di cellule staminali pluripotenti che, nel peggiore dei casi, possono portare alla formazione di tumori. (Fp)

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Immagine: crediti dell'immagine: Martin Gapa